5-Aminolävulinsäure (5-ALA) ist eine Substanz, welche im Rahmen von Operationen zur Anfärbung von Hirntumoren zur sicheren Entfernung verwendet wird. Sie wird standardmäßig bei Erwachsenen eingesetzt, ist jedoch noch nicht für Kinder und Jugendliche zugelassen. Ziel der Studie ist es, Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von 5-ALA bei Kindern und Jugendlichen zu sammeln. An der Studie können Kinder und Jugendliche zwischen 3 und 17 Jahren mit einem Gehirntumor teilnehmen, bei dem eine operative Entfernung des Tumors geplant ist.

Tumoren des Zentralen Nervensystems gehören mit Leukämien zu den zweithäufigsten Krebserkrankungen des Kindes- und Jugendalters. Diese Tumoren entstehen im Gehirn oder Rückenmark. Die Therapie unterscheidet sich erheblich bei den verschiedenen Tumorarten. Häufig erfolgt eine operative Entfernung des Tumors, da Kinder die Nebenwirkungen von einer Strahlen- oder Chemotherapie oft weniger gut vertragen. Um eine möglichst zielgenaue Entfernung des Tumorgewebes zu ermöglichen und Folgeschäden zu vermeiden, werden verschiedene Verfahren verwendet. In der Erwachsenenmedizin verwendet man standardmäßig die 5-Aminolävulinsäure (5-ALA), eine körpereigene Substanz, die eine wichtige Rolle im Stoffwechsel spielt. Nach Einnahme reichert sich 5-ALA besonders in Tumorzellen an. Diese wandeln den Stoff in eine Substanz um, die unter UV-Licht leuchtet. Dadurch können Chirurg*innen das Tumorgewebe während der Operation besser erkennen und gezielter entfernen. Das Verfahren ist für Erwachsene zugelassen, bisher jedoch nicht für Kinder und Jugendliche. Da sich der Stoffwechsel von Kindern und Erwachsenen unterscheidet, muss die Anwendung von 5-ALA speziell für Kinder und Jugendliche auf Sicherheit geprüft werden. Der bisherige Standard bei Kindern umfasst vor allem Methoden der Bildgebung, welche auch in der Erwachsenenmedizin zum Einsatz kommen, aber meist mit 5-ALA für genauere Ergebnisse ergänzt werden. Ziel der Studie ist es, Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von 5-ALA fluoreszenzgestützter Entfernung von Gehirntumoren bei Kindern und Jugendlichen zu sammeln. Alle Patient*innen trinken etwa 4 Stunden vor der Operation eine an das Körpergewicht angepasste Dosis 5-ALA, als Pulver gelöst in Wasser. Die Daten über mögliche Nebenwirkungen und den Erfolg der Operation werden für bis zu 6 Wochen nach der Operation gesammelt. Die Behandlung ist für Kinder und Jugendliche bisher noch nicht zugelassen. Alle Patient*innen, die an der Studie teilnehmen, erhalten diese experimentelle Behandlung. An der Studie können Kinder und Jugendliche zwischen 3 und 17 Jahren teilnehmen, bei denen ein Gehirntumor vorliegt, der operativ entfernt werden soll. Der Tumor muss oberhalb des Kleinhirnzeltes (supratentoriell) und in der vorderen oder mittleren Schädelgrube liegen. Kopftumoren, die außerhalb des Gehirngewebes liegen (extra-axial), wie beispielsweise ein Meningeom oder ein Kraniopharyngeom, sind von der Teilnahme ausgeschlossen. Patient*innen mit bekannter Überempfindlichkeit gegen 5-ALA, einer bekannten Porphyrie (akut und chronisch) oder Nieren- oder Leberfunktionsstörungen können ebenfalls nicht teilnehmen. Fakten: 1. Welche Erkrankung: Gehirntumoren im Kindes- und Jugendalter 2. Krebsmerkmale: supratentoriell und intra-axiale Tumoren 3. Was untersucht die Studie: Verwendung von 5-ALA zur fluoreszenzgestützten Entfernung von Gehirntumoren bei Kindern und Jugendlichen 4. Ziel der Studie: Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von 5-ALA bei Kindern und Jugendlichen bei operativer Therapie 5. Wie lange dauert die Studie: bis zu 6 Wochen nach Operation 6. Studienmerkmale: Phase-2-Studie, pädiatrische Studie, bereits zugelassener Wirkstoff in der Erwachsenenmedizin