Ependymome sind seltene bösartige Krebserkrankungen des zentralen Nervensystems, die vor allem bei Kindern und Jugendlichen auftreten. Ziel der SIOP-EP-II-Studie ist es, die Behandlung und somit die Heilungschancen bei Ependymomen durch verbesserte Diagnostik und optimierte Behandlungspläne zu erhöhen. Teilnehmen können Patient*innen unter 22 Jahren mit einem neu diagnostizierten Ependymom WHO Grad 2 oder 3, wenn sie noch keine Behandlung erhalten haben.

Ependymome sind seltene bösartige Krebserkrankungen des zentralen Nervensystems, d.h. betroffen sind das Gehirn oder Rückenmark. Sie können grundsätzlich in jedem Lebensalter auftreten, sind aber bei Kindern und Jugendlichen häufiger. Die genauen Ursachen sind bisher nicht eindeutig geklärt. Aktuell werden Ependymome nach der Zellstruktur in die WHO-Grade 1–3 unterteilt. Jedoch hat sich gezeigt, dass eine Risikoabschätzung u.a. anhand der Tumorlokalisation und des Patientenalters besser geeignet ist. Die Behandlung richtet sich nach der Lage des Tumors, dem Alter des Kindes und danach, ob der Tumor vollständig entfernt werden konnte. In der Regel erfolgt zunächst eine Operation zur Entfernung des Tumors. Danach hängt die Behandlung vom Erfolg der Operation ab. In der SIOP-EP-II-Studie werden die Patient*innen in drei Gruppen (sogenannte „Strata“) eingeteilt: Stratum 1: Kinder über 12 Monate mit vollständig entferntem Tumor. Sie erhalten entweder eine Bestrahlung oder eine Kombination aus Bestrahlung und Chemotherapie. Stratum 2: Kinder über 12 Monate mit nicht vollständig entferntem Tumor. Diese erhalten Chemotherapie mit oder ohne Hochdosis-Methotrexat. Danach erfolgt ggf. eine weitere Operation oder eine gezielte Nachbestrahlung. Stratum 3: Kinder unter 12 Monaten oder solche, die keine Bestrahlung erhalten können. Diese Gruppe erhält eine intensive Chemotherapie. Ein Teil der Patient*innen erhält zusätzlich das Medikament Valproat, das möglicherweise das Tumorwachstum beeinflusst. Innerhalb der drei Gruppen gibt es jeweils eine Behandlungsgruppe und eine Kontrollgruppe, in die die Patient*innen zufällig (randomisiert) eingeteilt werden. Patient*innen/Eltern und Ärzt*innen wissen, wer sich in welcher Gruppe befindet und welche Medikamente eingenommen werden. Das nennt sich offenes Studiendesign. Das Ziel der SIOP-EP-II-Studie ist die Verbesserung und Vereinheitlichung der Stadieneinteilung und des Behandlungsstandards für die jeweiligen Patient*innengruppen. Die Studie untersucht, welche Kombination aus Operation, Chemotherapie und Bestrahlung die besten Ergebnisse liefert, mit möglichst wenigen Nebenwirkungen. Außerdem untersucht die Studie, wie häufig der Tumor durch eine Operation vollständig entfernt werden kann (sog. vollständige Tumorresektion) und wie lange Patient*innen nach Beginn der Behandlung ohne Fortschreiten der Krankheit leben (krankheitsfreies Überleben, PFS). An der SIOP-EP-II-Studie können Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene unter 22 Jahren teilnehmen, bei denen kürzlich ein Ependymom im Gehirn neu diagnostiziert wurde. Die Diagnose muss durch eine feingewebliche Untersuchung (histologische Begutachtung) bestätigt worden sein und dem WHO-Tumorgrad 2 oder 3 entsprechen. Voraussetzung für die Studienteilnahme ist zudem, dass keine anderen schweren Erkrankungen oder akuten Infektionen vorliegen, die eine sichere Krebstherapie verhindern könnten. Die Erkrankung darf außerdem keine Fernabsiedlungen (Metastasen) in der Wirbelsäule haben. Fakten: 1. Welche Erkrankung: Ependymom (bösartiger Hirntumor bei Kindern und Jugendlichen) 2. Krebs-Merkmale: Neudiagnostiziertes, intrakranielles Ependymom WHO Grad 2 oder 3; keine Vorbehandlung, max. 22 Jahre alt 3. Was untersucht die Studie: Verbesserung des Überlebens je nach Therapieansatz 4. Ziel der Studie: Verbesserung der Stadieneinteilung und des Behandlungsstandards bei Ependymomen 5. Wie lange dauert die Studie: Laufzeit bis 2031, individuelle Nachbeobachtung bis zu 5 Jahre. 6. Studienmerkmale: Phase-2/3-Studie, drei Therapiegruppen mit drei aktiven Kontrollgruppen, randomisiert, keine Verblindung