Die Prognose für Kinder und Jugendliche, die an einer akuten myeloischen Leukämie (AML) erkrankt sind, hat sich in den letzten Jahren bereits deutlich verbessert, dennoch kann die Erkrankung in einigen Fällen nicht geheilt werden. Das Ziel der AML-BFM 2017-Registerstudie ist es, ein Register mit Patient*innen unter 18 Jahren, die an einer AML erkrankt sind, zu erstellen und die Erkrankung auf molekulare Eigenschaften und den klinischen Verlauf systematisch zu erfassen. An der Studie können alle Kinder und Jugendliche bis 18 Jahre teilnehmen, die an einer AML erkrankt sind.

Akute Leukämien sind rasch fortschreitende, aggressive Krebsarten, die aus unreifen weißen Blut- oder Knochenmarkszellen entstehen und sich meist sehr schnell ausbreiten. Die bösartigen Leukämie-Zellen (Blasten) entstehen im Knochenmark und führen u.a. zu einer Verdrängung des gesunden Knochenmarks, wodurch nicht mehr ausreichend funktionstüchtige Blutzellen gebildet werden. Im Fall einer Erkrankung ist das gehäufte Auftreten von Infektionen, Blutungen, Leistungsminderung und Luftnot zu beobachten. Bei der akuten myeloischen Leukämie (AML) sind Vorläufer der sogenannten myeloischen Zellreihe der Leukozyten verändert. Insgesamt ist die AML eine seltene Erkrankung – im Kindesalter allerdings die zweithäufigste Art von Blutkrebs (Leukämie). Bei der AML gibt es verschiedene Unterformen, die sich je nach genetischen Merkmalen unterscheiden – also danach, welche Veränderungen im Erbgut der Krebszellen vorliegen. Durch die genaue Bestimmung wird versucht, die Therapie anzupassen und möglichst gezielt auf die individuelle Erkrankung einzugehen. Die Therapie der AML umfasst in der Regel eine intensive Chemotherapie, die in mehrere Phasen unterteilt ist: Induktion, Konsolidierung und manchmal eine Erhaltungstherapie. Dabei werden verschiedene Chemotherapeutika verwendet. Chemotherapeutika wirken als Zellgifte. Sie zerstören nicht nur Krebszellen, sondern auch gesunde Zellen im Körper. Dadurch kann es zu starken Nebenwirkungen kommen – zum Beispiel zu Organschäden oder einem erhöhten Risiko für Infektionen. Ziel dieser Studie ist es, alle Fälle von akuter myeloischer Leukämie (AML) bei Kindern und Jugendlichen zu erfassen, die in den teilnehmenden Kliniken und Ländern behandelt werden. So möchte man einen genauen Überblick darüber bekommen, wie häufig die Krankheit auftritt und wie sie behandelt wird. Außerdem untersucht die Studie, welche besonderen Merkmale die Leukämiezellen bei den Patient*innen haben. Dazu gehören Veränderungen im Erbgut (genetisch), in der Aktivität Steuerung der Gene (molekular-/epigenetisch). Diese Informationen helfen dabei, die Krankheit besser zu verstehen und langfristig besser behandeln zu können. Ein weiteres Ziel der Studie ist es herauszufinden, ob nach der Behandlung noch winzige Mengen von Leukämiezellen im Körper vorhanden sind. Das nennt man minimale Resterkrankung (MRD). Diese wird einmal im Monat die MRD-Bestimmung in Blutproben durchgeführt, um zu erkennen, ob ein Rückfallrisiko besteht. Insgesamt soll die Studie helfen, die Krankheit besser zu verstehen, Rückfälle früher zu erkennen und die Behandlung für Kinder und Jugendliche mit AML in Zukunft weiter zu verbessern. Die Studie ist rein beobachtend, es werden lediglich die Daten der Patient*innen gesammelt. Es ist wichtig, an diesen genetischen und molekularen Eigenschaften weiter zu forschen, um die Heilungschancen weiter zu verbessern und Therapien noch individueller und schonender zu gestalten. An der Studie können Kinder und Jugendliche bis 18 Jahre teilnehmen, die an einer Form der AML erkrankt sind. Fakten:  1. Welche Erkrankung: akute myeloische Leukämie (AML) 2. Krebs-Merkmale: verschiedene Formen: AML, Myelosarkome, Acute Mixed Lineage Leukämie/biphänotypische Leukämie, Transiente Leukämien und Myeloische Leukämie bei Trisomie 21; auch rezidivierte/refraktäre AML 3. Was untersucht die Studie: zytogenetischen, molekulargenetischen und epigenetischen Charakteristika der AML, sowie Therapieansprechen durch MRD 4. Ziel der Studie: systematische Erfassung von Daten zur AML im Kindes- und Jugendalter in einem Register 5. Wie lange dauert die Studie: offene Laufzeit 6. Studienmerkmale: Registerstudie, rein beobachtend, es werden keine neuen Medikamente und Therapieformen untersucht