Der Wilms-Tumor (Nephroblastom) ist der häufigste bösartige Nierentumor im Kindesalter. Häufig wird die Erkrankung erst in einem weit fortgeschrittenen Stadium erkannt, trotzdem sind die Heilungsaussichten, dank der heute eingesetzten Untersuchungs- und Behandlungsmöglichkeiten, sehr gut und es können insgesamt über 90 % aller Patient*innen mit dieser Erkrankung langfristig geheilt werden. Ziel der Randomet2017-Studie ist es, zwei verschiedene voroperative Chemotherapie-Kombinationen zu vergleichen, um herauszufinden, ob eine gleichwertig wirksame Therapie möglicherweise weniger Nebenwirkungen verursacht. Teilnehmen können Kinder und Jugendliche im Alter von 3 Monaten bis 18 Jahren, die bei der Erstdiagnose eines Nierentumors bereits Tumorabsiedlungen (Metastasen) haben und noch keine Chemotherapie erhalten haben.

Nierentumore bei Kindern sind selten und bleiben oft lange unbemerkt, da die Patient*innen häufig selbst bei Diagnose beschwerdefrei sind. In einigen Fällen sind dann bereits Tumorabsiedlungen (Metastasen) vorhanden, meist in der Lunge. Das Nephroblastom (Wilms-Tumor) ist mit Abstand der häufigste kindliche Nierenkrebs, während andere Tumorarten deutlich seltener vorkommen. Wenn der Tumor bereits gestreut hat, wird er als Stadium IV eingestuft. Die Behandlung hängt von der Tumorart ab, aber da in fast 90 % der Fälle ein Nephroblastom vorliegt, wird oft bereits vor der Operation eine Chemotherapie eingeleitet, um Metastasen zu verkleinern. Anschließend folgt die operative Entfernung der Niere, gefolgt von weiterer Chemotherapie und ggf. Strahlentherapie. Das Ziel der vorliegenden Phase-3-Studie ist es zu untersuchen, ob eine alternative Chemotherapie-Kombination aus den Medikamenten Vincristin, Carboplatin und Etoposid (VCE) genauso gut wirkt wie die Standardkombination aus Vincristin, Actinomycin-D und Doxorubicin (VAD), aber möglicherweise weniger Nebenwirkungen hat. Die Chemotherapie wird bei beiden Behandlungsgruppen über einen Zugang in die Venen verabreicht (intravenös). Man möchte bei Patient*innen mit einer metastasierten Erkrankung u. a. die Nebenwirkungen durch Doxorubicin am Herzen reduzieren, ohne dadurch die Heilungsrate zu verringern. Es handelt sich um eine Äquivalenzstudie, diese sind besonders wichtig, wenn eine herkömmliche Therapie bereits gute Erfolge erzielt, aber optimiert werden soll. Die Therapie startet für beide Behandlungsgruppen sechs Wochen vor der Operation, und die Zuteilung zur jeweiligen Behandlungsgruppe erfolgt zufällig (randomisiert). An der Studie können Kinder und Jugendliche im Alter zwischen 3 Monaten und 18 Jahren teilnehmen, die bei der Erstdiagnose an einem metastasierten Nierentumor (Wilms-Tumor Stadium IV) erkrankt sind. Voraussetzung ist, dass in der Bildgebung mindestens eine Metastase nachgewiesen wurde, die größer als 3 mm ist. Außerdem muss die feingewebliche Untersuchung ein Nephroblastom ergeben. Die Patient*innen dürfen keine schweren Herzerkrankungen, Leber- bzw. Nierenfunktionsstörungen oder andere Vorerkrankungen haben, die eine sichere Behandlung in der Studie beeinträchtigen. Außerdem sind Patient*innen ausgeschlossen, bei denen vor Studienbeginn bereits eine Chemotherapie durchgeführt wurde. Fakten: 1. Welche Erkrankung: Nephroblastom (Wilms-Tumor) 2. Krebs-Merkmale: unbehandelt, Stadium IV, mit nachgewiesenen Metastasen 3. Was untersucht die Studie: Vergleich zweier voroperativer Chemotherapie-Kombinationen 4. Ziel der Studie: Wirksamkeit und Nebenwirkungen der Chemotherapien vergleichen; Optimierung der Standardtherapie 5. Wie lange dauert die Studie: 6 Wochen voroperative Chemotherapie + Nachbeobachtungszeit von ca. 2 Jahren 6. Studienmerkmale: Phase-3-Studie, randomisiert, zwei Behandlungsgruppen: Standardtherapie VAD vs. Alternativtherapie VCE