Studienname: IDHIRA

Das Cholangiokarzinom (Gallengangskrebs) ist eine seltene und aggressive Krebserkrankung der Gallenwege mit insgesamt ungünstiger Prognose, für die nach der medikamentösen Erstbehandlung mit Chemo- und Immuntherapie meist nur begrenzt weitere Therapiemöglichkeiten zur Verfügung stehen. Ziel der IDHIRA-Studie ist es, unter Alltagsbedingungen zu untersuchen, wie wirksam und verträglich eine Behandlung mit dem Wirkstoff Ivosidenib bei Patient*innen mit einem IDH1-R132-mutiertem Gallengangskrebs ist. Patient*innen ab 18 Jahren mit einem fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinom mit nachgewiesener IDH1-R132-Mutation, die bereits mindestens eine medikamentöse Vortherapie erhalten haben, können an dieser Studie teilnehmen.

Beim Cholangiokarzinom (Gallengangskrebs) entstehen bösartige Tumore in den Gallengängen, also in den feinen Kanälen, die die Gallenflüssigkeit von der Leber in den Darm (Zwölffingerdarm) leiten. Bei einem Teil dieser Tumoren findet sich eine Veränderung (Mutation) im Gen IDH1 an der Stelle R132. Diese Genveränderung verändert die Funktion des betroffenen Enzyms, sodass vermehrt das Produkt 2-Hydroxyglutarat entsteht, welches das Wachstum von Krebszellen begünstigen kann. Der Wirkstoff Ivosidenib ist ein sogenannter IDH1-Hemmer, der gezielt an das veränderte (mutierte) IDH1-Enzym bindet und dessen Aktivität hemmt, wodurch das Krebswachstum gehemmt wird. Ivosidenib wurde im Mai 2023 von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Einzeltherapie bei erwachsenen Patient*innen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer IDH1-R132-Mutation zugelassen, die zuvor bereits mindestens eine systemische Therapie erhalten hatten. Es wird einmal täglich als Tablette eingenommen.

Ziel der vorliegenden Beobachtungsstudie ist es, unter Alltagsbedingungen zu beobachten, wie eine Behandlung mit dem Wirkstoff Ivosidenib bei Patient*innen mit einer IDH1-R132-Mutation im Behandlungsalltag verläuft, wie wirksam und verträglich eine Behandlung mit dem Wirkstoff Ivosidenib bei Patient*innen mit einem IDH1-R132-mutiertem Gallengangskrebs ist. Hierzu werden insbesondere Daten zum Verlauf der Erkrankung, also die Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung, das Gesamtüberleben, die Zeit bis zum Abbruch der Behandlung sowie das Ansprechen des Tumors auf die Therapie erfasst. Zusätzlich werden Daten zur Lebensqualität unter der Behandlung gesammelt. Es handelt sich um eine prospektive, multizentrische Studie. Die behandelnden Studienärzt*innen entscheiden unabhängig von der Studie über die Behandlung mit Ivosidenib. Anschließend wird erfasst, wie die Therapie im Behandlungsalltag verläuft. Weil keine Behandlung durch die Studie zugewiesen wird, erfolgt keine Aufteilung in Gruppen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) und keine Verblindung. Geplant ist die Teilnahme von etwa 100 Patient*innen. Ergänzend können Patient*innen freiwillig an einem zusätzlichen Fragebogen-Teil zur Lebensqualität teilnehmen, der in deutscher Sprache stattfindet.

Teilnehmen können Patient*innen ab 18 Jahren mit einem feingeweblich (histologisch) gesicherten, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinom, bei dem eine IDH1-R132-Mutation nachgewiesen wurde. Voraussetzung ist außerdem, dass bereits mindestens eine medikamentöse Vortherapie erfolgt ist und dass eine Entscheidung für die Behandlung mit Ivosidenib getroffen wurde.

Fakten:

1. Welche Erkrankung: Cholangiokarzinom (Gallengangkrebs)
2. Krebsmerkmale: IDH1-R132-mutiert, lokal fortgeschritten oder metastasiert, nach mindestens einer medikamentösen Vortherapie
3. Was untersucht die Studie: Wirksamkeit und Verträglichkeit eine Behandlung mit Ivosidenib bei Patient*innen mit einem IDH1-R132-mutierten Cholangiokarzinom
4. Ziel der Studie: Erfassung von Praxisdaten zum progressionsfreien Überleben, Gesamtüberleben, Tumoransprechen bzw. Therapieversagen unter einer Behandlung mit Ivosidenib im Behandlungsalltag
5. Studiendauer: ca. 3 Jahre (voraussichtlich) (2024–2027)
6. Studienmerkmale: prospektive, multizentrische Beobachtungsstudie ohne Zuteilung und ohne Verblindung; geplant sind etwa 100 Patient*innen; die Behandlung wird nicht durch die Studie zugewiesen, sondern im Behandlungsalltag beobachtet