Da myeloproliferative Neoplasien (MPN) seltene Erkrankungen sind, ist es oft schwierig, ausreichend Erkenntnisse über ihren Verlauf und ihre Behandlung zu gewinnen. Ziel des GSG-MPN-Registers ist es, die Versorgung und Lebensqualität von Patient*innen mit MPN durch eine deutschlandweite einheitliche und zentrale Dokumentation dieser seltenen Erkrankungen zu verbessern. Frauen und Männer ab 18 Jahren mit BCR-ABL1-negativer MPN können an dieser Studie teilnehmen.

Myeloproliferative Neoplasien (MPN) sind eine Gruppe von chronischen Blutkrebs-Erkrankungen, bei denen das Knochenmark zu viele reife Blutzellen produziert. Zu der Gruppe der MPN zählen unter anderem die Polycythaemia vera, die essentielle Thrombozythämie, die primäre Myelofibrose und die chronische Eosinophilen-Leukämie. Die Erkrankungen können durch verschiedene genetische Veränderungen (Mutationen) entstehen. Die chronische myeloische Leukämie zählt ebenfalls zu den MPN und zeichnet sich durch die charakteristische BCR-ABL1-Mutation (Philadelphia-Chromosom) aus. Zu den Symptomen der MPN zählen unter anderem Müdigkeit, Nachtschweiß, Gewichtsverlust, Thrombosen, Blutungen und eine Milzvergrößerung. Die Therapie hängt unter anderem von der Art und dem Stadium der Erkrankung ab. Aufgrund der Seltenheit der Erkrankungen ist es für den Gewinn neuer Erkenntnisse von großer Bedeutung, die Dokumentation von Fällen in den Behandlungszentren weiterführend zu vereinheitlichen und zu zentralisieren.

Ziel der vorliegenden Register-Studie ist es, die Versorgung und Lebensqualität von Patient*innen mit MPN durch eine deutschlandweit einheitliche und zentral zusammengeführte Dokumentation dieser seltenen Erkrankungen zu verbessern. Hierfür erfolgt eine Erfassung von klinischen Daten (Symptome, Laborparameter, Behandlungsverläufe, etc.), eine Sammlung von Biomaterialien (z.B. Blut- und Urinproben) und die Dokumentation der Lebensqualität mittels Fragebögen. In der Regel werden die Kontrolluntersuchungen im Rahmen des Registers einmal pro Jahr durchgeführt und die Gesamtdauer der Register-Studie beläuft sich auf 25 Jahre. Durch die Teilnahme an der Studie wird keine neue experimentelle Therapieform untersucht.

Frauen und Männer ab 18 Jahren mit BCR-ABL1-negativer MPN können an dieser Studie teilnehmen.

Fakten:

1. Welche Erkrankung: Myeloproliferative Neoplasien (MPN)
2. Krebs-Merkmale: BCR-ABL1-negativ
3. Was untersucht die Studie: deutschlandweit einheitliche Dokumentation
4. Ziel der Studie: Verbesserung der Versorgung und der Lebensqualität der Patient*innen
5. Wie lange dauert die Studie: bis zu ca. 25 Jahre
6. Studienmerkmale: Registerstudie, beobachtend, es wird keine neue Therapie untersucht