Das Multiple Myelom ist eine Krebserkrankung bestimmter Immunzellen, der Plasmazellen. Standardmäßig erfolgt zunächst eine Hochdosis-Chemotherapie, die darauf abzielt, den Krebs soweit zurückzudrängen (Remission), sodass eine Stammzelltransplantation möglich ist. Anschließend erfolgt eine sogenannte Erhaltungstherapie mit Lenalidomid. Ziel der EXCALIBER-Maintenance-Studie ist es, die Wirksamkeit von Iberdomid mit der üblichen Erhaltungstherapie Lenalidomid zu vergleichen. Teilnehmen können Frauen und Männer ab 18 Jahren, die zuvor eine Chemotherapie und bereits eine autologe (körpereigene) Stammzelltransplantation (ASCT) erhalten haben und darauf mindestens ein Teilansprechen gezeigt haben oder bei denen eine ASCT geplant ist.

Das Multiple Myelom ist eine Krebserkrankung bestimmter Immunzellen, der Plasmazellen im Knochenmark. Sie kann zu Blutarmut, Knochenbeschwerden und Nierenschäden führen. Die genaue Ursache ist nicht bekannt. Sie wird standardmäßig mit einer Kombination verschiedener Medikamente anbehandelt, sodass der Krebs so weit zurückgedrängt werden kann, dass eine körpereigene Stammzelltransplantation möglich ist. Anschließend folgt eine Erhaltungstherapie, die den Effekt stabilisieren und einen Rückfall verhindern soll. Als Erhaltungstherapie nach erfolgreicher körpereigener Stammzelltransplantation wird häufig Lenalidomid eingesetzt. Iberdomid (auch CC-220 genannt) und Lenalidomid gehören zu immunmodulatorischen Wirkstoffen, das heißt, sie wirken direkt auf die Krebszellen und stimulieren das Immunsystem im Kampf gegen die Krebszellen. Das Ziel der vorliegenden Phase-3-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Iberdomid im Vergleich zu Lenalidomid als Erhaltungstherapie nach erfolgter Stammzelltransplantation zu untersuchen. Dazu werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (randomisiert) aufgeteilt und erhalten entweder Iberdomid (in einer von drei geprüften Dosierungen, die endgültige Dosis wird vorab in einem ersten Studienabschnitt festgelegt) oder Lenalidomid. Die Studie ist eine internationale, offene (nicht verblindete) Phase-3-Studie, das heißt Patient*innen und Studienteam wissen, welche Behandlung erfolgt. Wichtigstes Kriterium ist, wie lange die Erkrankung ohne Fortschreiten (progressionsfreies Überleben) über einen Zeitraum von 6 Jahren bleibt. Weitere Ziele sind u. a. die Lebensqualität, Nebenwirkungen, das Erreichen von „minimaler Resterkrankung“ (MRD)-Negativität und das Gesamtüberleben (Nachbeobachtung bis zu 12 Jahre) zu untersuchen. Teilnehmen können Frauen und Männer ab 18 Jahren mit einem bestätigten, symptomatischen Multiplen Myelom. Voraussetzung ist, dass bereits 3 bis 6 Behandlungszyklen einer üblichen Vortherapie gegeben wurden, die einen Proteasomhemmer und einen immunmodulatorischen Wirkstoff enthält (oft mit einem Anti-CD38-Antikörper kombiniert), gefolgt von einer oder zwei körpereigenen Stammzelltransplantationen, eine zusätzliche Konsolidierung ist erlaubt. Die Aufnahme ist möglich, wenn die Erkrankung darauf angesprochen hat (mindestens Teilansprechen) und der Start der Vortherapie nicht länger als 12 Monate (bei einer Transplantation) bzw. 15 Monate (bei zwei Transplantationen) zurückliegt. Fakten: 1. Welche Erkrankung: Multiples Myelom 2. Krebs-Merkmale: neu diagnostiziert, nach körpereigener Stammzelltransplantation, mindestens Teilansprechen 3. Was untersucht die Studie: Iberdomid-Erhaltung versus Lenalidomid-Erhaltung (Wirksamkeit, Sicherheit, Lebensqualität, MRD) 4. Ziel der Studie: Prüfen, ob Iberdomid als Erhaltungstherapie nach Transplantation mindestens so gut oder besser wirkt als Lenalidomid 5. Wie lange dauert die Studie: Beobachtung bis zu 6 Jahre für das progressionsfreie Überleben; Gesamtnachbeobachtung bis zu 12 Jahre 6. Studienmerkmale: Phase-3-Studie, international und multizentrisch, randomisiert, parallel, nicht verblindet (offen), zwei Phasen (Dosisfindung für Iberdomid und Vergleich mit Lenalidomid)