High-Grade-Gliome sind bösartige Hirntumoren, die sich schnell ausbreiten und schwer zu behandeln sind. Ein Behandlungsansatz ist die Therapie individuell auf den einzelnen Tumor abzustimmen, indem man seine Merkmale auf molekularer Ebene untersucht. Ziel der CONNECT TarGeT-SCR-Studie ist es, das Erbgut (Genprofil) der Hirntumoren mittels “Genomsequenzierung” genau zu untersuchen, um gezielte Behandlungswege zu finden. Teilnehmen können Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene zwischen 1 und 39 Jahren, die neu mit einem „High-Grade-Gliom“ oder „diffusem intrinsischem Ponsgliom (DIPG)“ diagnostiziert wurden.

High-Grade-Gliome sind bösartige Hirntumoren, die sich schnell ausbreiten und schwer zu behandeln sind. Besonders bei Kindern und jungen Erwachsenen entstehen sie oft durch zufällige Veränderungen im Erbgut der Gehirnzellen, die das Zellwachstum außer Kontrolle geraten lassen. Standardmäßig werden solche Tumoren mit einer Kombination aus Operation, Strahlen- und Chemotherapie (oft mit dem Medikament Temozolomid) behandelt. Diese Verfahren können das Tumorwachstum verlangsamen, führen jedoch häufig nicht zu einer dauerhaften Heilung. In dieser Studie wird das Tumorgewebe der Patient*innen mit modernen molekularbiologischen Methoden umfassend untersucht („molekulare Profilierung“). Dazu gehören Analysen des Erbguts (DNA), der Genaktivität (RNA) und anderer molekularer Eigenschaften.

Ziel der vorliegenden Phase-2-Studie ist es, das Tumorgewebe mit modernsten molekularbiologischen Methoden zu untersuchen, um gezielte, auf den Tumortyp abgestimmte Behandlungen zu ermöglichen. Für diese Analysen muss eine Gewebeprobe aus dem Tumor vorliegen, z. B. aus einer Operation oder Biopsie (Gewebeprobenentnahme). Während der Teilnahme werden neben dem Tumorgewebe im Verlauf auch Blut- oder Liquorproben (Nervenwasser) untersucht oder Bildgebungen des Gehirns durchgeführt, um mögliche Biomarker zu finden, die Auskunft über den Krankheitsverlauf oder das Ansprechen auf Therapien geben können. Je nachdem, welche genetischen Veränderungen im Tumor gefunden werden, können die Patient*innen später einer passenden Folgestudie zugeordnet werden, die Medikamente für diese Veränderungen untersuchen.

Die Studie wird vom Nationwide Children’s Hospital (USA) initiiert und läuft weltweit an mehreren spezialisierten Kinderkrebszentren, unter anderem in den USA, Kanada, Australien, Deutschland, den Niederlanden und Großbritannien. Insgesamt sollen etwa 300 bis 350 junge Menschen teilnehmen.

Teilnehmen können Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene im Alter von 1 bis 39 Jahren mit einem neu diagnostizierten High-Grade-Gliom oder DIPG können. Eine Gewebeprobe aus einer Biopsie oder Operation muss vorliegen. Außerdem muss bei Minderjährigen eine Einwilligung durch die Eltern erfolgt sein. Patient*innen dürfen zuvor eine Operation, Bestrahlung oder Behandlung mit Temozolomid oder Bevacizumab erhalten haben.

Fakten:

1.Welche Erkrankung: High-Grade-Gliom (bösartiger Hirntumor), einschließlich diffus intrinsischem Ponsgliom (DIPG)

2. Krebs-Merkmale: neu diagnostiziert, WHO-Grad III–IV, teils mit genetischen Veränderungen (z. B. H3K27-Mutation)
3. Was untersucht die Studie: genetische Analyse von Tumoren, um gezielte Therapieoptionen für Kinder und junge Erwachsene zu finden
4. Ziel der Studie: passende, molekular gesteuerte Behandlungsansätze für verschiedene Tumorarten im Gehirn entwickeln
5. Wie lange dauert die Studie: voraussichtlich bis 2034 (geplant: 10 Jahre Laufzeit)
6. Studienmerkmale: beobachtende Studie (Phase-2, „Umbrella“-Design), internationale Zusammenarbeit, mit anschließender Zuordnung zu Therapie-Substudien