Derzeit gilt bei Kindern mit einem Rückfall (Rezidiv) der T-Zell-akuten lymphatischen Leukämie (T-ALL) eine intensive Chemotherapie in Blöcken mit therapiefreiem Intervall als etablierter Behandlungsstandard. Das Ziel der ALL-REZ BFM 2002-Studie war es, die Wirksamkeit und Verträglichkeit der bisherigen Standardbehandlung – einer intensiv in Blöcken verabreichten Chemotherapie – mit einem neuen, schonenderen Therapieansatz in Form einer kontinuierlich gegebenen Chemotherapie zu vergleichen. Teilnehmen konnten Kinder und Jugendliche bis 18 Jahren mit einem Rückfall (Rezidiv) einer T-Zell-ALL oder eines lymphoblastischen T-Zell-Lymphoms.

Die T-Zell-akute lymphatische Leukämie (T-ALL) ist eine schnell fortschreitende, aggressive Form von Blutkrebs, bei der unreife T-Zellen (eine Untergruppe der weißen Blutzellen) im Knochenmark unkontrolliert wachsen. Diese Krebszellen verdrängen das gesunde Knochenmark, sodass nicht mehr ausreichend funktionstüchtige Blutzellen gebildet werden können. In der Folge kommt es häufig zu Infektionen, Blutungen, allgemeiner Schwäche oder Atemnot. Die T-ALL gehört zur Gruppe der akuten lymphatischen Leukämien (ALL) und tritt zwar seltener auf als die B-Zell-Variante, zeigt jedoch ein höheres Risiko für Rückfälle. Trotz guter Heilungschancen in der Erstbehandlung kommt es bei einigen Patient*innen zu einem Rückfall. In diesen Fällen ist eine erneute, meist intensive Therapie notwendig, die auf eine vollständige Heilung abzielt (kurativ). Bei einem Rückfall wird meist die sogenannte R-Block-Therapie eingesetzt – eine intensive Behandlung in mehreren Chemotherapie-Blöcken. Zwischen den Behandlungsphasen erhalten die Kinder Zeit zur körperlichen Erholung. Entscheidend für die weitere Planung ist die sogenannte minimale Resterkrankung (MRD), also die Anzahl der Krebszellen, die nach der ersten Therapie noch im Körper nachweisbar sind. Ist die MRD erhöht oder gilt die Person als Hochrisikopatient*in, wird in der Regel eine zusätzliche Stammzelltransplantation empfohlen. Neben dieser Standardtherapie wurde in der Studie eine alternative Methode untersucht: Eine kontinuierliche, weniger stark dosierte Chemotherapie (Konsolidierungstherapie), bei der die Medikamente gleichmäßig über längere Zeit gegeben werden. Ziel war es, die körperliche Belastung und Nebenwirkungen zu verringern, ohne die Wirksamkeit zu verlieren. Das Ziel der vorliegenden Phase-4-Studie war es, die wirksamste und zugleich verträglichste Therapieform für den Rückfall der T-Zell-ALL und verwandter lymphoblastischer T-Zell-Erkrankungen bei Kindern und Jugendlichen zu ermitteln. Sie diente nicht der Zulassung neuer Medikamente, sondern dem Vergleich bereits bekannter und bewährter Wirkstoffe in unterschiedlichen Behandlungsabläufen. Dafür wurden die Patient*innen nach einem Rückfall zunächst einer intensiven Anfangsbehandlung (Reinduktionstherapie) unterzogen und im weiteren Verlauf zufällig (randomisiert) einem von zwei Behandlungsarmen zugeteilt. In einem Arm erfolgte die weitere Behandlung mit der etablierten, blockweise verabreichten Chemotherapie (R-Block-Therapie), im anderen mit einer kontinuierlichen, weniger intensiv dosierten Chemotherapie. Begleitend wurden das Therapieansprechen (MRD), das Langzeitüberleben sowie Nebenwirkungen systematisch erfasst, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit der beiden Ansätze direkt miteinander zu vergleichen. Die Patient*innen wurden im Rahmen der Studie über mehrere Jahre bis zum Studienschluss 2012 beobachtet. Die Studie zeigte, dass beide Therapien vergleichbar wirksam waren, die kontinuierliche Therapie jedoch zu weniger Nebenwirkungen führte. Daher wurde sie als neue Standardbehandlung empfohlen. Teilnehmen konnten Kinder und Jugendliche bis 18 Jahre, bei denen ein Rückfall einer T-Zell-akuten lymphatischen Leukämie (T-ALL) oder eines verwandten lymphoblastischen T-Zell-Lymphoms eindeutig festgestellt wurde. Fakten:    1. Welche Erkrankung: T-Zell-akute lymphatische Leukämie (T-ALL) oder verwandtes lymphoblastisches T-Zell-Lymphom 2. Krebs-Merkmale: Rezidiv, zum Zeitpunkt der Rezidiv-Diagnose 18 Jahre oder jünger 3. Was untersucht die Studie: Vergleich zweier Therapieansätze, eine intensive Chemotherapie in Behandlungsblöcken (Standard) und eine kontinuierlich verabreichte, weniger intensive Konsolidierungstherapie 4. Ziel der Studie: Ermittlung der wirksamsten und gleichzeitig verträglichsten Therapieform für Kinder und Jugendliche mit einem Rückfall der T-ALL 5. Wie lange dauert die Studie: von 2003-2012 6. Studienmerkmale: Phase-4-Studie; randomisiert; kein Einsatz neuer Wirkstoffe, Vergleich bekannter Behandlungskonzepte