Das anaplastisch-großzellige Lymphom (ALCL) ist eine bösartige Erkrankung des Lymphsystems. Die Chance auf Heilung ist zwar gut, allerdings muss hierfür eine intensive Kombination aus Chemotherapeutika eingesetzt werden. Das Ziel der ALCL-VBL-Studie ist es, mit der alleinigen Gabe des Medikaments Vinblastin eine mindestens gleich gute Behandlung wie mit der Standardtherapie zu erreichen, bei gleichzeitig geringeren Nebenwirkungen. Das Medikament zeigt bereits gute Erfolge bei wiederkehrendem ALCL. An der Studie können Kinder und Jugendliche vor dem 18. Geburtstag teilnehmen, die an einem ALK-positiven ALCL der Standardrisikogruppe erkrankt sind und bisher noch keine Behandlung erhalten haben.

Das anaplastisch-großzellige Lymphom (ALCL) ist eine seltene, aggressive Form des Lymphdrüsenkrebses (Lymphom), die vor allem Kinder und junge Erwachsene betrifft. Es gehört zu der Gruppe der sogenannten Non-Hodgkin-Lymphome und geht von Zellen der körpereigenen Immunabwehr aus. Das ALCL entsteht, wenn sich diese Zellen (T-Lymphozyten) unkontrolliert vermehren und beginnen, das umliegende gesunde Gewebe zu verdrängen. Forscher*innen haben noch nicht herausgefunden, was die Zellen bösartig (maligne) werden lässt. Sie haben jedoch mehrere genetische Veränderungen identifiziert, die häufig bei ALCL auftreten. Diese Mutationen können dazu führen, dass sich gesunde Zellen in Krebszellen verwandeln. Bei ALK-positivem ALCL weisen die abnormen T-Zellen eine typische Mutation auf, sodass sie ein Protein namens „anaplastische Lymphomkinase“ (ALK) produzieren. Das ALCL wird dann als ALK-positiv bezeichnet. Die Standardbehandlung für ALK-positive ALCL besteht aus einer Kombinationschemotherapie, die in mehreren Blöcken (Zyklen) verabreicht wird. Die Behandlung erfolgt im Krankenhaus als Infusion über einen venösen Zugang. Zwar können mit dieser Behandlung 70-75 % der Kinder dauerhaft geheilt werden, allerdings ist die Behandlung auch mit Nebenwirkungen wie Infektionsanfälligkeit oder erhöhtem Risiko für Zweittumoren im Laufe des Lebens verbunden. Das Medikament Vinblastin ist auch ein Chemotherapeutikum, welches für den Einsatz bei neu aufgetretenem ALCL bisher noch nicht im Rahmen von Studien geprüft worden ist. Allerdings konnte bei Patient*innen mit einem Rückfall (Rezidiv) des ALCL bereits mit der Behandlung von Vinblastin eine gute Wirksamkeit gezeigt werden. Das Medikament ist zudem schon seit mehreren Jahren für die Behandlung verschiedenster Tumorerkrankungen zugelassen. Ziel der ALCL-VBL-Studie ist es, durch die alleinige Behandlung (Monotherapie) mit dem Medikament Vinblastin bei ALK-positiven ALCL eine Heilungsrate von mindestens 75% zu erreichen. Neben der hohen Heilungsrate erhofft man sich durch die Monotherapie ein verringertes Auftreten von Nebenwirkungen für die Patient*innen. Die Patient*innen erhalten die Monotherapie mit Vinblastin über 2 Jahre. Die Gabe des Medikaments erfolgt in den ersten 18 Monaten wöchentlich als Infusion über einen venösen Zugang und für die letzten 6 Monate alle 2 Wochen. Die Behandlung erfolgt in einer Tagesklinik (ambulant), ein stationärer Aufenthalt ist nur bei Komplikationen notwendig. Nach Ende der Behandlung ist eine weitere Beobachtung mit regelmäßigen Untersuchungen für 1 Jahr vorgesehen. An der Studie dürfen Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren teilnehmen, die an einem ALK-positiven anaplastisch-großzelligen Lymphom erkrankt sind. Das ALCL muss in die Standardrisikogruppe eingruppiert sein und darf bisher noch nicht behandelt worden sein. Ausnahme ist die einmalige Verabreichung (intrathekale Gabe) einer Triple-Therapie (Methotrexat, Cytarabin und Prednison oder Hydrocortison) in die Flüssigkeit, die das zentrale Nervensystem umgibt (Liquorraum). Fakten: 1. Welche Erkrankung: Anaplastisch-großzelliges Lymphom (ALCL) 2. Krebsmerkmale: ALK-positiv; Standardrisikogruppe (Ersterkrankung ALK-positive ALCL, Stage I unvollständig entfernt oder Stage II oder Stage III, MDD-negativ) 3. Was untersucht die Studie: Wirksamkeit und Sicherheit von Vinblastin als Einzeltherapie 4. Ziel der Studie: Nachweis einer Heilungsrate von mindestens 75 % durch Monotherapie mit Vinblastin 5. Wie lange dauert die Studie: 3 Jahre 6. Studienmerkmale: Phase-3-Studie, pädiatrische Studie, bereits zugelassenes Medikament