Die Standardtherapie von Hirntumoren wie dem diffusen Gliom umfasst die Bestrahlung des Krebses. Es gibt Hinweise, dass eine zusätzliche Nachbehandlung die Überlebenschancen verbessern könnte. Ziel der ACTION-Studie ist es, zu untersuchen, ob das Medikament ONC201 die Lebenserwartung und die Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung nach einer Strahlentherapie verlängern kann. An der Studie können Kinder und Erwachsene ab 10 kg Gewicht teilnehmen, die die Erstbehandlung mit einer Strahlentherapie bereits abgeschlossen haben.

Hirntumoren sind Krebserkrankungen, die von verschiedenen Zellen im Gehirn ausgehen können. Beim diffusen Gliom geht der Krebs von Stützzellen im Gehirn aus, den Gliazellen (daher “Gliom”) und kann bestimmte genetische Veränderungen (Mutationen) aufweisen. Anhand dieser Veränderungen wird der Tumor in Subtypen eingeteilt. In dieser Studie werden diffuse Gliome des Subtyps “H3-K27M-mutiert" untersucht. Die Erkrankung betrifft sowohl Kinder als auch Erwachsene und schreitet oft rasch fort. Die Standardbehandlung besteht bisher aus einer Strahlentherapie, eine medikamentöse Therapie darüber hinaus ist für diesen Subtyp noch nicht etabliert. Deshalb wird im Rahmen dieser Studie die Behandlung mit dem neuen Medikament ONC201 (Dordaviprone) erprobt. Es hilft, Krebszellen gezielt abzutöten, indem es Selbstzerstörungsprozesse in den Krebszellen aktiviert. Aktuell wird das Medikament lediglich in Studien verwendet und ist für die Behandlung noch nicht zugelassen. Ziel der vorliegenden Phase-3-Studie ist es, zu untersuchen, ob die zusätzliche Gabe des Medikaments ONC201 die Lebenserwartung und die Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung nach der Standardbehandlung verlängern kann. Dafür werden die Patient*innen 2 bis 6 Wochen nach der Strahlentherapie zufällig (randomisiert) in drei Gruppen aufgeteilt: Eine Gruppe erhält ONC201 zweimal wöchentlich, die zweite Gruppe bekommt ONC201 einmal pro Woche und an den anderen Tagen ein Placebo, und die dritte Gruppe erhält nur das Placebo. Placebo bedeutet, dass in der Kapsel kein Wirkstoff enthalten ist. Das Medikament wird in Kapsel-Form oral eingenommen. Das Ziel dieser Aufteilung ist es, die Wirksamkeit von ONC201 zu prüfen und herauszufinden, ob eine höhere oder niedrigere Dosierung des Medikaments besser wirkt als ein Placebo. Die Studie ist “doppelt verblindet” und “placebokontrolliert”, was bedeutet, dass weder die Patient*innen noch die behandelnden Ärzt*innen wissen, wer das Medikament oder ein Placebo erhält. Die Einnahme von ONC201 in der ACTION-Studie erfolgt maximal bis zu 44 Monate (ca. 3 Jahre und 8 Monate) oder solange die Patient*innen davon profitieren und keine schweren Nebenwirkungen auftreten. Teilnehmen können Kinder und Erwachsene jeden Geschlechts mit einem Mindestgewicht von 10 kg, die eine bestätigte Diagnose eines H3-K27M-mutierten diffusen Glioms haben und bereits die initiale Strahlentherapie abgeschlossen haben. Das bedeutet konkret, dass die Strahlentherapie innerhalb von 12 Wochen nach der Diagnosestellung begonnen worden und 2 bis 6 Wochen vor Beginn des Studieneinschlusses abgeschlossen sein muss. Die Erkrankung muss außerdem insgesamt stabil sein, also keine Krankheitsaktivität haben. Ausgeschlossen von der Studie sind Patient*innen mit Befall des Rückenmarks. Fakten: 1. Welche Erkrankung: Hirntumor 2. Krebs-Merkmale: H3-K27M-mutiert, diffuses Gliom, neu diagnostiziert, nach abgeschlossener Strahlentherapie 3. Was untersucht die Studie: Wirkung des Medikaments ONC201 nach Standardbehandlung 4. Ziel der Studie: Verlängerung des Überlebens und Verzögerung des Tumorwachstums mit und ohne additive Therapie zu vergleichen 5. Wie lange dauert die Studie: bis 2026, individuelle Teilnahme ca. 44 Monate 6. Studienmerkmale: Phase-3-Studie, randomisiert, doppelt verblindet, placebokontrolliert, drei Studiengruppen