Weitere Krebserkrankungen / Andere Studien

Eine Mutation der anaplastischen Lymphomkinase (ALK) kann zur Entstehung verschiedener Krebserkrankungen beitragen. Dieses Enzym ist der Angriffspunkt des Studienmedikaments Brigatinib, welches bei Erwachsenen zur Behandlung von ALK-Mutation tragenden Lungentumoren zugelassen ist. Ziel der Briga-PED-Studie ist es, zum einen die optimale Dosis bei jungen Erwachsenen und Kindern zu ermitteln, die einen Tumor mit einer ALK-Mutation aufweisen und zum anderen die Wirksamkeit und Sicherheit von Brigatinib bei Kindern mit anaplastischen großzelligen Lymphomen oder mit myofibroblastischen Tumoren, die jeweils eine ALK-Mutation tragen, zu untersuchen. Kinder und junge Erwachsene zwischen 1 und 25 Jahren mit anaplastischem großzelligem Lymphom, entzündlichen myofibroblastischen Tumoren oder anderen soliden Tumoren können an dieser Studie teilnehmen. Die Erkrankung muss ALK-positiv sein.

Der Gewinn neuer Erkenntnisse zur hämophagozytischen Lymphohistiozytose (HLH) ist aufgrund des seltenen Vorkommens erschwert und bedarf daher einer strukturierten und multizentrischen Erfassung der Krankheitsfälle. Ziel des HLH-Registers ist es, die Behandlungsdaten von HLH-Patient*innen systematisch zu sammeln und daraus neue Erkenntnisse zur Erkrankung zu generieren. So soll ein internationales Register für die Erkrankung etabliert werden, welches als Grundlage für die Durchführung zukünftiger Studien erforderlich ist. Frauen und Männer in jedem Alter, sowie Kinder und Jugendliche mit primärer HLH können an dieser Register-Studie teilnehmen.

Sogenannte Hochrisiko-Tumoren schreiten trotz optimaler Therapie häufig sehr schnell voran und sind gegen Standardtherapien meist resistent. Eine neue Hoffnung bieten Immuntherapien und zielgerichtete Medikamente, wie die Studienmedikamente Nivolumab und Entinostat. Vorherige Studien lassen eine wachstumshemmende Wirkung dieser Kombination auf Tumore mit bestimmten genetischen Eigenschaften vermuten. Ziel der INFORM2 Studie ist es, die Wirksamkeit der Kombinationstherapie aus Nivolumab und Entinostat bei Kindern und Jugendlichen mit therapieresistenten oder wiederkehrenden Hochrisiko-Tumoren zu untersuchen und zu vergleichen, ob die Wirksamkeit der Therapiekombination sich bei Tumoren mit bestimmten Veränderungen von denen unterscheidet, die diese Merkmale nicht aufweisen. Teilnehmen können Patient*innen im Alter von 2 bis 21 Jahren mit einem Hirntumor oder solidem Tumor, der als Hochrisiko-Tumor gilt. Der Tumor muss entweder eine myc(n)-Amplifikation, eine hohe Mutationslast oder eine hohe PD-L1-Expression oder keines dieser Merkmale aufweisen.

Das Auftreten von Tumordispositionssyndromen (TDS) kann für die betroffenen Kinder und deren Familien eine große Belastung darstellen. Bisher fehlen umfassende Daten zur Betreuung dieser Familien in Deutschland. Ziel der KiTDS-Care-Studie ist es, die aktuelle Versorgungslage von Familien mit Kindern mit Tumordispositionssyndrom zu untersuchen und auf dieser Basis Empfehlungen zur Verbesserung der Betreuung dieser Familien zu entwerfen. Teilnehmen können Familien mit einem an TDS erkrankten Kind im Alter von bis zu 18 Jahren.

Personen mit Krebsprädispositionssyndrom (KPS) haben ein erhöhtes Lebenszeitrisiko für bestimmte Krebserkrankungen. Demzufolge ist die Krebsfrüherkennung im Rahmen der Erkrankung von großer Bedeutung, um Tumore frühzeitig zu erkennen und möglichst effektiv behandeln zu können. Ziel der KPS-R01-Studie ist die systematische Erfassung von Daten von Patient*innen in einem Register. Teilnehmen können Frauen und Männer jeden Alters mit nachgewiesenem Krebsprädispositionssyndrom oder hochgradigem Verdacht auf ein KPS.

Die Standardtherapie von Keimzelltumoren besteht aus einer Cisplatin-basierten Chemotherapie und der chirurgischen Entfernung des Tumors. Die Behandlung mit Cisplatin kann jedoch langfristige Nebenwirkungen verursachen. Ziel der MAKEI V-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Carboplatin im Vergleich zu Cisplatin zu untersuchen, um eine verträglichere Therapie mit der gleichen Wirksamkeit zu erreichen. Frauen bis zum Alter von 29 Jahren mit einem ovariellen Keimzelltumor und Männer bis zum Alter von 17 Jahren mit einem Keimzelltumor außerhalb des Gehirns können an dieser Studie teilnehmen.

Die Therapie von malignen (bösartigen) endokrinen Tumoren im Kindes- und Jugendalter stellt eine Herausforderung dar, da für diese seltenen Erkrankungen bisher nur wenig einheitlich erfasste Langzeitdaten existieren. Ziel des MET-Registers ist es, die Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit malignen endokrinen Tumoren durch eine zentrale Erfassung des Therapie- und Krankheitsverlaufes und der Langzeitfolgen zu verbessern. Kinder und Jugendliche bis 18 Jahren mit malignen endokrinen Tumoren können an diesem Register teilnehmen.

Krebserkrankungen im Kindesalter sind selten, oft aggressiv und unterscheiden sich biologisch von denen der Erwachsenen. Mit den aktuellen Behandlungsmöglichkeiten überleben heute rund 80 % der betroffenen Kinder, jedoch stellen Rückfälle oder fortschreitende Tumoren weiterhin eine große Herausforderung dar. Ziel der PTT2.0-Studie ist es, mithilfe modernster diagnostischer Verfahren gezielt genetische Veränderungen in den Tumorzellen zu erkennen, die für eine personalisierte Therapie genutzt werden können. An der Studie können Patient*innen unter 22 Jahren mit einer Tumorerkrankung teilnehmen, bei der die Krankheit nach einer Behandlung erneut aufgetreten oder fortgeschritten ist.

Der Wilms-Tumor (Nephroblastom) ist der häufigste bösartige Nierentumor im Kindesalter. Häufig wird die Erkrankung erst in einem weit fortgeschrittenen Stadium erkannt, trotzdem sind die Heilungsaussichten, dank der heute eingesetzten Untersuchungs- und Behandlungsmöglichkeiten, sehr gut und es können insgesamt über 90 % aller Patient*innen mit dieser Erkrankung langfristig geheilt werden. Ziel der Randomet2017-Studie ist es, zwei verschiedene voroperative Chemotherapie-Kombinationen zu vergleichen, um herauszufinden, ob eine gleichwertig wirksame Therapie möglicherweise weniger Nebenwirkungen verursacht. Teilnehmen können Kinder und Jugendliche im Alter von 3 Monaten bis 18 Jahren, die bei der Erstdiagnose eines Nierentumors bereits Tumorabsiedlungen (Metastasen) haben und noch keine Chemotherapie erhalten haben.

Das Retinoblastom (RB) ist eine sehr seltene Krebserkrankung des Auges und geht von den Zellen der Netzhaut aus. Betroffen sind vor allem Säuglinge und Kleinkinder. Das Retinoblastom ist zwar gut heilbar, aber durch seine Seltenheit existieren nur wenige Informationen, die eine Optimierung der Therapie und frühzeitige Erkennung von Spätfolgen ermöglichen könnten. Ziel der RB-Registry-Studie ist es, Daten zur Häufigkeit des Auftretens und zum Erkrankungsverlauf des Retinoblastoms unter verschiedenen Behandlungen in Deutschland und Österreich zu sammeln. Teilnehmen können Kinder unter 18 Jahren mit neu diagnostiziertem, unbehandeltem Retinoblastom oder einer bestätigten RB1-Keimbahnmutation bei anderen Krebserkrankungen.

Nierentumoren gehören zu den häufigsten Tumorerkrankungen im Kindes- und jungen Erwachsenenalter, am häufigsten tritt dabei das sogenannte Nephroblastom (Wilms-Tumor) auf. Die Behandlung erfolgt je nach Risikogruppe unterschiedlich intensiv. Um die Therapien künftig noch individualisierter und angepasster an die Risikogruppe zu gestalten, braucht es jedoch genauere Informationen über die biologischen Eigenschaften der Tumoren. Ziel der UMBRELLA-Studie ist es, die Diagnostik dieser Tumorerkrankung zu vereinheitlichen und durch die Analyse von Tumorgewebe und anderen Proben bessere Vorhersagen für das Rückfallrisiko und die passende Therapieintensität zu ermöglichen. Teilnehmen können Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene mit einem Nierentumor, insbesondere dem Nephroblastom (Wilms-Tumor), wenn die Diagnose in einer teilnehmenden Klinik gestellt wurde und eine Einverständniserklärung vorliegt.