Knochen- und Weichteilkrebs / Sarkome

Eine Mutation der anaplastischen Lymphomkinase (ALK) kann zur Entstehung verschiedener Krebserkrankungen beitragen. Dieses Enzym ist der Angriffspunkt des Studienmedikaments Brigatinib, welches bei Erwachsenen zur Behandlung von ALK-Mutation tragenden Lungentumoren zugelassen ist. Ziel der Briga-PED-Studie ist es, zum einen die optimale Dosis bei jungen Erwachsenen und Kindern zu ermitteln, die einen Tumor mit einer ALK-Mutation aufweisen und zum anderen die Wirksamkeit und Sicherheit von Brigatinib bei Kindern mit anaplastischen großzelligen Lymphomen oder mit myofibroblastischen Tumoren, die jeweils eine ALK-Mutation tragen, zu untersuchen. Kinder und junge Erwachsene zwischen 1 und 25 Jahren mit anaplastischem großzelligem Lymphom, entzündlichen myofibroblastischen Tumoren oder anderen soliden Tumoren können an dieser Studie teilnehmen. Die Erkrankung muss ALK-positiv sein.

Osteosarkome sind seltene bösartige Knochentumoren, deren biologisches Verhalten noch nicht vollständig verstanden ist. Da die Erkrankung sehr selten ist, ist es schwierig, genügend Daten über den Krankheitsverlauf und die Behandlungsmöglichkeiten zu sammeln. Ziel des COSS-Registers ist es, verschiedene Daten zu den Erkrankungen deutschlandweit systematisch zu erfassen. So sollen neue wissenschaftliche Informationen und Erkenntnisse über die Erkrankung, ihre Häufigkeit, ihren Verlauf und Prognose gewonnen werden. Alle Patient*innen mit einem in Deutschland behandelten Osteosarkom oder einem biologisch verwandten Knochensarkom können an dieser Studie teilnehmen.

Rhabdomyosarkome (RMS) werden zu den bösartigen Weichgewebstumoren gezählt, einer Gruppe seltener Krebserkrankungen, die vor allem bei Kindern und Jugendlichen auftritt. Trotz intensiver Behandlung mit Chemotherapie, Operation und Strahlentherapie ist die Prognose vor allem bei Patient*innen mit hohem Rückfallrisiko oder bereits gestreuter Erkrankung weiterhin ungünstig. Deshalb werden neue Therapiekonzepte benötigt, die wirksamer und gleichzeitig besser verträglich sind. Ziel der FaR-RMS-Studie ist es, die individuelle Behandlung des Rhabdomyosarkoms zu verbessern, dazu werden viele Behandlungsmodalitäten untersucht und verglichen. Sie soll die Auswirkungen neuer Wirkstoffkombinationen bewerten, untersuchen, ob eine Änderung der Dauer der Erhaltungstherapie das Rückfallrisiko beeinflusst, und prüfen, ob Änderungen der Dosis, des Umfangs (bei metastasierter Erkrankung) und des Zeitpunkts der Strahlentherapie das Ergebnis und die Lebensqualität verbessern können. Teilnehmen können Patient*innen mit neu diagnostiziertem oder erneut aufgetretenem Rhabdomyosarkom (außer pleomorphes RMS). Je nach Krankheitsverlauf und Risikogruppe kann es sein, dass die Patient*innen im Verlauf in mehrere Studiengruppen aufgenommen werden, beispielsweise für unterschiedliche Behandlungsphasen. Für die verschiedenen Studiengruppen gibt es spezifische Teilnahmebedingungen und Altersgrenzen.

Ewing-Sarkome werden aktuell mit einer Kombination aus Chemotherapie, Operation und Bestrahlung behandelt. Unklar ist bisher, ob eine Chemotherapie als Erhaltungstherapie das Überleben verbessern könnte. Außerdem ist unklar, ob eine höhere Strahlendosis bei Patient*innen mit begrenzter Tumorerkrankung zu einem längeren Überleben führt, ohne dass die Nebenwirkungen zu stark werden. Das Ziel der iEuroEwing-Studie ist, verschiedene Strahlendosen auf Wirksamkeit und Sicherheit bei Patient*innen mit begrenzter Tumorerkrankung zu vergleichen und den Effekt einer Erhaltungstherapie mit den Medikamenten Vinorelbin und Cyclophosphamid zu überprüfen. An der Studie können Frauen und Männer mit Ewing-Sarkom zwischen 2 und 49 Jahren teilnehmen.

Viele Krebserkrankungen können durch moderne Behandlungsmöglichkeiten mittlerweile geheilt werden. Dennoch sind Rückfälle oder fortschreitende Krebserkrankungen weiterhin eine große Herausforderung. Das Ziel der INFORM-REGISTER-Studie ist es, durch molekulargenetische Untersuchungsmethoden Informationen zu Tumoreigenschaften zu sammeln, die gegebenenfalls von den behandelnden Ärzt*innen für weitere Therapieentscheidungen genutzt werden können. An der Studie können Patient*innen von 0 bis 40 Jahren mit vorbehandelter therapieresistenter oder fortschreitender Krebserkrankung teilnehmen, bei denen keine bewährte, auf Heilung abzielende Behandlungsmöglichkeit mehr besteht.

Sogenannte Hochrisiko-Tumoren schreiten trotz optimaler Therapie häufig sehr schnell voran und sind gegen Standardtherapien meist resistent. Eine neue Hoffnung bieten Immuntherapien und zielgerichtete Medikamente, wie die Studienmedikamente Nivolumab und Entinostat. Vorherige Studien lassen eine wachstumshemmende Wirkung dieser Kombination auf Tumore mit bestimmten genetischen Eigenschaften vermuten. Ziel der INFORM2 Studie ist es, die Wirksamkeit der Kombinationstherapie aus Nivolumab und Entinostat bei Kindern und Jugendlichen mit therapieresistenten oder wiederkehrenden Hochrisiko-Tumoren zu untersuchen und zu vergleichen, ob die Wirksamkeit der Therapiekombination sich bei Tumoren mit bestimmten Veränderungen von denen unterscheidet, die diese Merkmale nicht aufweisen. Teilnehmen können Patient*innen im Alter von 2 bis 21 Jahren mit einem Hirntumor oder solidem Tumor, der als Hochrisiko-Tumor gilt. Der Tumor muss entweder eine myc(n)-Amplifikation, eine hohe Mutationslast oder eine hohe PD-L1-Expression oder keines dieser Merkmale aufweisen.

Das Auftreten von Tumordispositionssyndromen (TDS) kann für die betroffenen Kinder und deren Familien eine große Belastung darstellen. Bisher fehlen umfassende Daten zur Betreuung dieser Familien in Deutschland. Ziel der KiTDS-Care-Studie ist es, die aktuelle Versorgungslage von Familien mit Kindern mit Tumordispositionssyndrom zu untersuchen und auf dieser Basis Empfehlungen zur Verbesserung der Betreuung dieser Familien zu entwerfen. Teilnehmen können Familien mit einem an TDS erkrankten Kind im Alter von bis zu 18 Jahren.

Personen mit Krebsprädispositionssyndrom (KPS) haben ein erhöhtes Lebenszeitrisiko für bestimmte Krebserkrankungen. Demzufolge ist die Krebsfrüherkennung im Rahmen der Erkrankung von großer Bedeutung, um Tumore frühzeitig zu erkennen und möglichst effektiv behandeln zu können. Ziel der KPS-R01-Studie ist die systematische Erfassung von Daten von Patient*innen in einem Register. Teilnehmen können Frauen und Männer jeden Alters mit nachgewiesenem Krebsprädispositionssyndrom oder hochgradigem Verdacht auf ein KPS.

Krebserkrankungen im Kindesalter sind selten, oft aggressiv und unterscheiden sich biologisch von denen der Erwachsenen. Mit den aktuellen Behandlungsmöglichkeiten überleben heute rund 80 % der betroffenen Kinder, jedoch stellen Rückfälle oder fortschreitende Tumoren weiterhin eine große Herausforderung dar. Ziel der PTT2.0-Studie ist es, mithilfe modernster diagnostischer Verfahren gezielt genetische Veränderungen in den Tumorzellen zu erkennen, die für eine personalisierte Therapie genutzt werden können. An der Studie können Patient*innen unter 22 Jahren mit einer Tumorerkrankung teilnehmen, bei der die Krankheit nach einer Behandlung erneut aufgetreten oder fortgeschritten ist.