Blut-, Knochenmark- und Lymphdrüsenkrebs

Die Heilungschancen bei akuter myeloischer Leukämie (AML) im Kindesalter haben sich in den letzten Jahren deutlich gebessert, jedoch können infolge der intensiven Chemotherapie oder Stammzelltransplantation zahlreiche Nebenwirkungen auftreten. Das Ziel der vorliegenden Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener Medikamente in unterschiedlichen Phasen der Erkrankung (zu Beginn, nach Krankheitsrückfall oder nach Stammzelltransplantation) zu untersuchen und durch neue oder andere Medikamente die Heilungsraten zu verbessern und die Nebenwirkungen zu reduzieren. Die verwendeten Medikamente sind bisher nur für die Behandlungen von Erwachsenen zugelassen und könnten eine Therapieoption für jüngere Patient*innen darstellen. An der Studie können Kinder und Jugendliche teilnehmen, die an einer AML erkrankt sind und zum Zeitpunkt der ersten chemotherapeutischen Behandlung gegen die Erkrankung unter 18 Jahre alt sind.

Das anaplastisch-großzellige Lymphom (ALCL) ist eine bösartige Erkrankung des Lymphsystems. Die Chance auf Heilung ist zwar gut, allerdings muss hierfür eine intensive Kombination aus Chemotherapeutika eingesetzt werden. Das Ziel der ALCL-VBL-Studie ist es, mit der alleinigen Gabe des Medikaments Vinblastin eine mindestens gleich gute Behandlung wie mit der Standardtherapie zu erreichen, bei gleichzeitig geringeren Nebenwirkungen. Das Medikament zeigt bereits gute Erfolge bei wiederkehrendem ALCL. An der Studie können Kinder und Jugendliche vor dem 18. Geburtstag teilnehmen, die an einem ALK-positiven ALCL der Standardrisikogruppe erkrankt sind und bisher noch keine Behandlung erhalten haben.

Derzeit gilt bei Kindern mit einem Rückfall (Rezidiv) der T-Zell-akuten lymphatischen Leukämie (T-ALL) eine intensive Chemotherapie in Blöcken mit therapiefreiem Intervall als etablierter Behandlungsstandard. Das Ziel der ALL-REZ BFM 2002-Studie war es, die Wirksamkeit und Verträglichkeit der bisherigen Standardbehandlung – einer intensiv in Blöcken verabreichten Chemotherapie – mit einem neuen, schonenderen Therapieansatz in Form einer kontinuierlich gegebenen Chemotherapie zu vergleichen. Teilnehmen konnten Kinder und Jugendliche bis 18 Jahren mit einem Rückfall (Rezidiv) einer T-Zell-ALL oder eines lymphoblastischen T-Zell-Lymphoms.

Eine Mutation der anaplastischen Lymphomkinase (ALK) kann zur Entstehung verschiedener Krebserkrankungen beitragen. Dieses Enzym ist der Angriffspunkt des Studienmedikaments Brigatinib, welches bei Erwachsenen zur Behandlung von ALK-Mutation tragenden Lungentumoren zugelassen ist. Ziel der Briga-PED-Studie ist es, zum einen die optimale Dosis bei jungen Erwachsenen und Kindern zu ermitteln, die einen Tumor mit einer ALK-Mutation aufweisen und zum anderen die Wirksamkeit und Sicherheit von Brigatinib bei Kindern mit anaplastischen großzelligen Lymphomen oder mit myofibroblastischen Tumoren, die jeweils eine ALK-Mutation tragen, zu untersuchen. Kinder und junge Erwachsene zwischen 1 und 25 Jahren mit anaplastischem großzelligem Lymphom, entzündlichen myofibroblastischen Tumoren oder anderen soliden Tumoren können an dieser Studie teilnehmen. Die Erkrankung muss ALK-positiv sein.

Die Therapie einer akuten lymphatischen Leukämie (ALL) oder eines lymphoblastischen Lympoms (LBL) im Kindes- und Jugendalter erfolgt nach etablierten Therapieprotokollen und ist meist sehr erfolgreich. Für die Situation, dass die Erkrankung dennoch erneut aktiv ist (Rezidiv) oder nicht auf die Therapie anspricht (refraktär), werden neue Medikamente/Therapieschemata untersucht. Das Ziel der HEM-iSMART D-Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Kombinationstherapie bestehend aus Trametinib, einem sogenannten MEK-Inhibitor, Dexamethason und Chemotherapie, zu untersuchen. An der Studie können Kinder und Jugendliche zwischen 1 und 21 Jahren teilnehmen, die an ALL oder LBL erkrankt sind und ein Rezidiv haben/refraktär sind.

Viele Krebserkrankungen können durch moderne Behandlungsmöglichkeiten mittlerweile geheilt werden. Dennoch sind Rückfälle oder fortschreitende Krebserkrankungen weiterhin eine große Herausforderung. Das Ziel der INFORM-REGISTER-Studie ist es, durch molekulargenetische Untersuchungsmethoden Informationen zu Tumoreigenschaften zu sammeln, die gegebenenfalls von den behandelnden Ärzt*innen für weitere Therapieentscheidungen genutzt werden können. An der Studie können Patient*innen von 0 bis 40 Jahren mit vorbehandelter therapieresistenter oder fortschreitender Krebserkrankung teilnehmen, bei denen keine bewährte, auf Heilung abzielende Behandlungsmöglichkeit mehr besteht.

Die B-Zell Vorläufer akute lymphatische Leukämie (ALL) ist eine bösartige Erkrankung der blutbildenden Zellen. Die Therapie erfolgt nach standardisierten Protokollen, da hierdurch sehr gute Therapieergebnisse erzielt werden können, insbesondere bei Kindern. Bei Säuglingen mit bestimmten genetischen Veränderungen (KMT2A-Mutation) ist die Prognose jedoch schlechter. Der Antikörper Blinatumomab ist bereits zugelassen und wird bei rezidivierter/refraktärer ALL eingesetzt. Ziel der INTERFANT-21-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit der zusätzlichen Gabe von Blinatumomab zur Standard-Chemotherapie in der Erstlinientherapie bei diesen Säuglingen zu untersuchen. Teilnehmen können Säuglinge, die im ersten Lebensjahr neu mit einer B-Zell Vorläufer ALL oder akuten Leukämie mit gemischten Zelleigenschaften (MPAL) mit KMT2A-Rearrangement (Mutation) diagnostiziert werden.

Die Standardbehandlung für eine rezidivierte akute lymphoblastische Leukämie (ALL) bei Kindern und Jugendlichen ist eine intensive Chemotherapie, meist gefolgt von einer Stammzelltransplantation. Die Kombination der Standardtherapie mit dem Medikament Bortezomib könnte das Behandlungsergebnis möglicherweise verbessern. Ziel der IntReALL HR 2010-Studie ist es, die Standardchemotherapie in Kombination mit Bortezomib zu untersuchen. Bortezomib wird bereits zur Behandlung anderer Blutkrebserkrankungen eingesetzt, jedoch ist das Medikament bisher nicht zur Behandlung einer rezidivierten ALL bei Kindern und Jugendlichen zugelassen. Teilnehmen können Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren mit einem ersten Rückfall einer ALL und dem Einverständnis ihrer Eltern. Sie dürfen zur Therapie des Blutkrebses bisher keine Stammzelltransplantation erhalten haben und müssen für die genetische Variante BCR-ABL negativ getestet sein.

Bei einem Rückfall oder unzureichendem Ansprechen auf die Therapie ist die Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) im Kindesalter weiterhin eine große Herausforderung. Ein neuer Ansatz kombiniert Chemotherapie mit dem zielgerichteten Wirkstoff Venetoclax, um resistente Leukämiezellen gezielter zu bekämpfen. Ziel der ITCC-101/APAL2020D-Studie ist es, zu überprüfen, ob eine zusätzliche Behandlung mit dem Bcl2-Inhibitor Venetoclax zur Hochdosis-Chemotherapie das Gesamtüberleben verbessern kann. Teilnehmen können Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene im Alter von mindestens 29 Tagen und bis maximal 21 Jahren mit AML, die sich entweder im ersten Rückfall befinden und keine weitere Anthracyclin-Therapie erhalten können oder bereits einen zweiten Rückfall erlitten haben.

Das Auftreten von Tumordispositionssyndromen (TDS) kann für die betroffenen Kinder und deren Familien eine große Belastung darstellen. Bisher fehlen umfassende Daten zur Betreuung dieser Familien in Deutschland. Ziel der KiTDS-Care-Studie ist es, die aktuelle Versorgungslage von Familien mit Kindern mit Tumordispositionssyndrom zu untersuchen und auf dieser Basis Empfehlungen zur Verbesserung der Betreuung dieser Familien zu entwerfen. Teilnehmen können Familien mit einem an TDS erkrankten Kind im Alter von bis zu 18 Jahren.

Personen mit Krebsprädispositionssyndrom (KPS) haben ein erhöhtes Lebenszeitrisiko für bestimmte Krebserkrankungen. Demzufolge ist die Krebsfrüherkennung im Rahmen der Erkrankung von großer Bedeutung, um Tumore frühzeitig zu erkennen und möglichst effektiv behandeln zu können. Ziel der KPS-R01-Studie ist die systematische Erfassung von Daten von Patient*innen in einem Register. Teilnehmen können Frauen und Männer jeden Alters mit nachgewiesenem Krebsprädispositionssyndrom oder hochgradigem Verdacht auf ein KPS.

Das lymphoblastische Lymphom (LBL) ist eine bösartige Erkrankung des Lymphsystems, welche hauptsächlich bei Kindern und Jugendlichen auftritt. Auch das Gehirn (ZNS) kann vom LBL betroffen sein. Die LBL2018-Studie untersucht, ob eine Änderung des bisherigen Standard-Therapieprotokolls das Rückfallrisiko mit Beteiligung des ZNS senken kann. Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren mit neu diagnostiziertem lymphoblastischem Lymphom können an der Studie teilnehmen; es werden keine neuen Medikamente untersucht.

Kinder mit Down-Syndrom haben ein stark erhöhtes Risiko, an myeloischer Leukämie (ML-DS) zu erkranken. Ihre Heilungschancen sind generell besser als bei Kindern ohne Down-Syndrom, jedoch treten bei ihnen häufiger Nebenwirkungen auf. Das Ziel der ML-DS 2018-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments CPX-351 (Wirkstoffe: Daunorubicin und Cytarabin) zu untersuchen. CPX-351 ist in Deutschland für die Behandlung Erwachsener bereits zugelassen, für Kinder jedoch noch nicht. An der Studie können Kinder mit Down-Syndrom im Alter von 6 Monaten bis 6 Jahren teilnehmen, wenn sie an akuter myeloischer Leukämie (AML) oder einem myelodysplastischen Syndrom (MDS) erkrankt sind.

Krebserkrankungen im Kindesalter sind selten, oft aggressiv und unterscheiden sich biologisch von denen der Erwachsenen. Mit den aktuellen Behandlungsmöglichkeiten überleben heute rund 80 % der betroffenen Kinder, jedoch stellen Rückfälle oder fortschreitende Tumoren weiterhin eine große Herausforderung dar. Ziel der PTT2.0-Studie ist es, mithilfe modernster diagnostischer Verfahren gezielt genetische Veränderungen in den Tumorzellen zu erkennen, die für eine personalisierte Therapie genutzt werden können. An der Studie können Patient*innen unter 22 Jahren mit einer Tumorerkrankung teilnehmen, bei der die Krankheit nach einer Behandlung erneut aufgetreten oder fortgeschritten ist.

Die Prognose für Kinder und Jugendliche, die an einer akuten myeloischen Leukämie (AML) erkrankt sind, hat sich in den letzten Jahren bereits deutlich verbessert, dennoch kann die Erkrankung in einigen Fällen nicht geheilt werden. Das Ziel der AML-BFM 2017-Registerstudie ist es, ein Register mit Patient*innen unter 18 Jahren, die an einer AML erkrankt sind, zu erstellen und die Erkrankung auf molekulare Eigenschaften und den klinischen Verlauf systematisch zu erfassen. An der Studie können alle Kinder und Jugendliche bis 18 Jahre teilnehmen, die an einer AML erkrankt sind.

Die Behandlungsmöglichkeiten für Patient*innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML), deren Erkrankung nach einer ersten Therapie zurückkehrt oder nicht darauf anspricht, sind bislang begrenzt und oft mit starken Nebenwirkungen verbunden. In solchen Situationen ist es besonders wichtig, neue, wirksamere und gleichzeitig besser verträgliche Therapieansätze zu finden. Ziel der VyClo-Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit der Kombination aus Vyxeos® (liposomales Daunorubicin und Cytarabin) und Clofarabin zu untersuchen und eine geeignete Dosierung für zukünftige Studien festzulegen. Teilnehmen können Kinder und Jugendliche im Alter von 1 bis einschließlich 21 Jahren mit AML, bei denen die Erkrankung nach einer Behandlung zurückgekehrt ist oder nicht ausreichend auf frühere Therapien angesprochen hat.